2020年9月2日，北海康成（CANbridge Pharmaceuticals）旗下治療黏多糖貯積癥Ⅱ型（MPSⅡ）的海芮思?（艾度硫酸酯酶β注射液）獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）上市批準，成為國內首個黏多糖貯積癥II型酶替代療法。

2020年10月25日，海芮思?上市會議將在北京香格里拉大酒店新閣大宴會廳B舉行，這意味著海芮思?將進入商業化階段，國內MPSII患者的用藥夢想更進一步。 ?

會議時間：2020年10月25日13:20~14:00

屆時

中國罕見病聯盟李林康執行理事長

上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授

中華醫學會兒科學會分會副主任委員羅小平教授

北京正宇粘多糖罕見病關愛中心鄭芋主任和患者代表

北京病痛挑戰公益基金會創始人王奕鷗秘書長

北海康成制藥有限公司董事長及首席執行官薛群博士

將出席會議，共同慶祝海芮思?榮耀上市，分享海芮思?臨床價值對患者帶來的生存獲益，并舉行海芮思?上市啟動儀式和MPS六分鐘步行挑戰收官儀式，共同見證這一里程碑式的時刻。

這里，我們為您帶來部分精彩劇透。

一、患者代表分享經驗

會議開場由鄭芋主任帶領患者代表講述黏寶寶的心聲、面臨的疾病挑戰和對未來的期望。

MPSⅡ（黏多糖貯積癥Ⅱ型）是一種罕見的、漸進的并會嚴重危及生命的X連鎖隱性遺傳病，由溶酶體艾度糖-2-硫酸酯酶（IDS）缺失或缺乏，糖胺聚糖（GAGs）在體內積聚引起，可累及多器官系統。常見癥狀包括面容粗陋、爪形手、關節受限、疝氣、肝臟腫大、瓣膜病等，嚴重者中位死亡年齡不足15年，并嚴重影響患者的生活質量,。

患上這種疾病會為生活帶來哪些痛苦？從出生起即飽受病魔困擾，到底會經歷哪些心路歷程？患者代表將現身說法講述他們的故事，讓我們走進他們的世界。

二、海芮思?上市會啟動儀式

海芮思?（艾度硫酸酯酶β注射液）已經獲得NMPA上市批準，成為國內首個且唯一的全球新一代治療MPSⅡ的酶替代療法（ERT）。

李林執行理事長、李定國教授、羅小平教授、王奕鷗秘書長、鄭芋主任和患者代表、薛群博士將一起參與海芮思?上市慶典，共賀這一罕見病領域的重要時刻。

三、MPS 六分鐘步行挑戰收官儀式

我們習以為常的六分鐘步行，是黏寶寶們渴望實現的夢想。六分鐘步行試驗（6-MWT）是黏多糖貯積癥藥物治療重點觀察指標，評價干預治療對患者的療效，測量患者的功能狀態和疾病進展。

六分鐘步行挑戰的發起是為了提高社會公眾對于MPS的疾病認知。10月25日，六分鐘步行挑戰收官日，請聽王奕鷗女士，鄭芋女士和薛群博士怎么說。

四、領導致辭

李林康執行理事長致辭，講述我國罕見病領域的發展和現狀，海芮思?上市對于領域的重要意義。

五、海芮思?臨床研究數據解讀

海芮思?目前已經在全球11個國家得到應用。其在廣泛人群和中國人群中的長期療效和安全性獲得證實。同時在六歲以下兒童中同樣證實安全有效。更多臨床研究數據，期待羅小平教授詳細解讀，讓我們深入了解這個MPSⅡ治療領域的“全球新一代酶替代療法”。

海芮思?可顯著降低MPS Ⅱ患者的尿糖胺聚糖（uGAGs）水平，顯著改善6分鐘步行測試距離（6-MWT），其獲批上市將徹底改變我國MPSⅡ患者無藥可治的困境，開創了MPSⅡ的治療新紀元。

歡迎廣大醫務工作者關注會議，2020年10月25日13:20~14:00，我們不見不散！

Code: MTR-CAN101-2020-00080

有效期至：2021年10月22日

僅供醫療衛生人士參考

參考文獻

[1] Stapleton M, et al. (2017) Expert Opin Orphan Drugs 5(4):295-307.

[2] Jones SA, et al. (2009) J Inherit Metab Dis 32(4):534-543.

[3] 海芮思?中國說明書

[4] Sohn YB, et al. (2015) Mol Genet Metab 114(2):156-160

[5] Sohn YB, et al. (2013) Orphanet J Rare Dis. 8:42